AI 制藥公司英矽智能的在研藥 Rentosertib 有了新突破。6 月 3 日，Rentosertib 的 IIa 期臨床研究結果被刊登于全球頂尖學術期刊《自然醫學》（Nature Medicine）。IIa 期數據初步驗證了該藥物分子的安全性和有效性，Rentosertib 成為目前全世界進展最快的 AI 藥物。
上述論文展示了一項名為 GENESIS-IPF 的 IIa 期研究（NCT05938920）結果，這是針對 Rentosertib 的一項雙盲、安慰劑對照臨床試驗，在中國 22 個中心共入組 71 例 IPF 患者，受試者被隨機分配接受安慰劑、每日一次 30mg、每日兩次 30mg 或每日一次 60mg，持續 12 周的用藥觀察。
臨床數據顯示，Rentosertib 達到主要研究終點，即具有可控的安全性和耐受性 . 接受 60 mg 每日一次 Rentosertib 治療的患者，用力肺活量（FVC）平均改善幅度最大，FVC 均值增加 98.4 毫升，而對照組 FVC 均值下降 20.3 毫升。
此外，研究中的探索性生物標志物分析進一步驗證了通過人工智能方法發現的新穎靶點 TNIK 的生物學機制，研究結果支持 Rentosertib 具有潛在的抗纖維化及抗炎作用。
英矽智能創始人兼首席執行官 Alex Zhavoronkov 博士表示，" 這些結果不僅表明 Rentosertib 具有可控的安全性和耐受性，還為進一步開展大規模、長周期的臨床試驗奠定了基礎。"
中國醫學科學院北京協和醫院主任醫師、ISM001-055 IIa 期臨床試驗中國牽頭研究者徐作軍教授表示，" 本研究表明，Rentosertib 具有為 IPF 患者提供有意義臨床獲益的潛力，這令人倍感振奮。然而，本研究中各患者組的樣本量相對較小，我們期待這些發現在更大規模的隊列研究中進一步獲得驗證。"
上述研究數據已通過口頭報告及海報的形式在 2025 年美國胸科學會（ATS）年會上進行了展示。英矽智能已與監管部門開展溝通，以促進在更大患者隊列中對 Rentosertib 的前瞻性評估。
Rentosertib 的實踐經驗展現了 AI 在藥物研發領域的變革潛力。相較于傳統早期藥物發現所需的 2.5 至 4 年，英矽智能于 2021 年 -2024 年間提名的 22 個候選新藥項目，平均僅用 12 至 18 個月便實現了從項目立項到臨床前候選分子（PCC）確定的轉化，總費用從 4.14 億美元降低至 20 萬美元。
產業鏈來看，目前 AI 制藥上中下游，分別為 AI 軟硬件 / 生物技術提供商、AI 制藥平臺和傳統制藥企業。技術層面來看，目前 AI 制藥仍基于傳統制藥的框架下進行，主要集中在藥物發現和臨床前研究兩個階段。
AI 制藥發展早期，企業以提供藥物研發軟件服務為主，附加值較低并且客戶付費意愿不強，市場空間有限，代表企業為 Schrodinger；為了更加深度參與客戶藥物研發過程，突出 AI 制藥優勢，企業陸續向 AI+CRO 和 AI+Biotech 的商業模式轉變，通過 AI 技術為藥企和 CRO 公司提供研發外包服務，甚至自建研發管線對外授權或推進上市，近些年成立的初創公司多選擇此類商業模式，包括晶泰控股、英矽智能、Recursion Pharmaceuticals、Relay Therapeutics 等。
招商證券表示，單純提供 AI 軟件服務很難滿足客戶需求，同時市場空間有限，更深層次參與新藥開發過程提供 CRO 服務或者自建研發管線成為 Techbio 企業成為普遍選擇。對于 AI+SaaS 和 AI+CRO 為核心服務模式的企業，該機構關注公司平臺能力的建設，包括數據的獲得、技術積累等，同時與核心重點客戶的合作也是重要催化劑；對于自建管線為核心的 AI Biotech 公司，該機構關注核心產品的關鍵研發節點，比如英矽智能治療 IPF 的 ISM001-055、Schrodinger 用于實體瘤的 SGR-3515 等。
進一步地，該機構關注提供 AI 制藥軟件服務，或者 CRO 服務相關公司，如 Schrodinger、晶泰控股、康龍化成、維亞生物、泓博醫藥、成都先導、藥石科技等；利用 AI 技術自建創新藥物管線的 Techbio 公司，如 Recursion、Relay、Exscientia、英矽智能（未上市）等。
德邦證券表示，AI 制藥正在加速落地階段，影響不可小覷。隨著 AI 技術與藥物研發的各個場景相結合，或許能夠對整個藥物研發產生質的影響。大大降低藥物研發的時間成本和資金成本，提升藥物研發的效果。建議關注持續投入 AI 研發的制藥公司，如恒瑞醫藥、信立泰、藥明康德、晶泰控股、泓博醫藥、藥石科技、成都先導、睿智醫藥。
